La FDA publica un documento para orientar a la industria sobre el desarrollo de medicamentos para la ELA

Nos complace compartir que la FDA ha publicado su documento de orientación ELA, que es el producto de un trabajo duro de #OurALSCommunity. La Asociación ELA de Estados Unidos lanzó el primer esfuerzo de su tipo en #ELA para ayudar a las empresas de drogas a navegar mejor y acelerar el proceso de traer nuevos tratamientos de ELA al mercado.

Actualmente la ALS Association se encuentra revisando la orientación de la FDA. El post del blog de hoy proporciona un poco el fondo sobre cómo llegaron a este punto y cómo la orientación de la FDA encaja nuestros esfuerzos más grandes para ayudar a las empresas a traer tratamientos a las personas con ELA lo antes posible. Damos las gracias a la gente con ELA, sus cuidadores y familias, y todas las partes interesadas que ayudaron a contribuir a este esfuerzo.

La Asociación ALS agradece a la comunidad luego de la publicación de la FDA del documento final de orientación

El lunes, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) emitió una Guía de Desarrollo de Medicamentos ELA para la Industria . Este es un paso importante en los esfuerzos integrales para llevar las terapias a las personas con ELA más rápidamente. Hace cinco años, no había claridad sobre lo que la FDA esperaba de las compañías que buscaban tratamientos para la ELA. La Asociación ALS reconoció este problema, galvanizó a la comunidad en general y contrató a la FDA para proporcionar una hoja de ruta clara que también pueda responder a la nueva ciencia a medida que surja. La guía de la FDA es una parte de un compromiso que no se completará hasta que tengamos una cura para todas las personas con ELA.

La Asociación ALS está en el proceso de revisar cuidadosamente el documento de orientación final. Agradecemos a las personas con ELA y sus cuidadores que han contribuido a este proceso y agradecemos a la FDA por incorporar esta información, así como por reconocer el impacto devastador de la ELA.

Esperan trabajar con la FDA y la industria para reducir el número de personas en placebos y acelerar el desarrollo de la terapia en áreas como protocolos maestros, diseños adaptativos y estrategias de enriquecimiento. También tomamos nota del lenguaje en la guía de la FDA sobre la consideración de enfoques innovadores que cumplan con los requisitos de aprobación de la Agencia y el llamado a la industria para involucrar a la Agencia temprano y, a menudo, para ayudar a llevar las terapias a los pacientes de la manera más eficiente posible.

La revisión de la Asociación ALS del documento final de orientación de la FDA será informada por nuestros comentarios anteriores sobre la versión borrador del Proyecto de Orientación de la FDA , el Taller Comunitario de ELA: Desarrollo de Terapia y Vías Reguladoras , organizado por la Asociación ALS en conjunto con la FDA, y Los Principios de la Asociación ALS recientemente publicados para ensayos clínicos urgentes centrados en el paciente .

Agradecemos a las personas con ELA, a sus cuidadores y familias, así como a nuestros socios en la industria, en la FDA, y a toda la comunidad por aportar sus experiencias y conocimientos al proceso de orientación de la FDA. Esperamos trabajar con todos estos interesados para brindar tratamientos a las personas con ELA lo más rápido posible.

Antecedentes:
La Asociación ALS, en coordinación con la FDA, expertos académicos, médicos, industria y, lo que es más importante, personas con ALS y cuidadores, envió el borrador de la guía de desarrollo de medicamentos ALS de la FDA, entregado en 2017. Este producto impulsó e informó a la creación de la FDA de la primera guía de desarrollo de medicamentos de la FDA específica para ALS para la industria.

La guía desarrollada por la comuNidad (que no debe confundirse con la guía de la FDA) es parte de un esfuerzo mayor de la Asociación ALS para mejorar la eficiencia, la confiabilidad y la velocidad del proceso de desarrollo de la terapia ALS. Incluye contenido que va mucho más allá de lo que se encuentra en un documento de orientación de la FDA y sirve como referencia para científicos, desarrolladores de medicamentos y revisores de la FDA. El detalle adicional proporciona información mucho más amplia y profunda sobre la ciencia de la ELA, así como las opiniones de la comunidad sobre temas clave que normalmente no se encuentran en una guía de la FDA.

Los documentos de orientación de la FDA son las opiniones de la Agencia sobre el desarrollo de la terapia de ELA. La guía final proporciona a la industria el pensamiento científico actual de la FDA para que los tratamientos efectivos con un beneficio favorable al perfil de riesgo puedan desarrollarse de manera más eficiente y ponerse a disposición de las personas con ELA. La guía final de la FDA son recomendaciones, no requisitos, y pueden actualizarse con el tiempo a medida que mejore nuestra comprensión de la ELA.

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Esclerosis lateral amiotrófica: desarrollo de medicamentos para el tratamiento.
Orientación para la industria
SEPTIEMBRE DE 2019

Centro de Evaluación e Investigación de Drogas

El propósito de esta guía es ayudar a los patrocinadores en el desarrollo clínico de medicamentos y productos biológicos para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Específicamente, esta guía aborda el pensamiento actual de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) con respecto al programa de desarrollo clínico y los diseños de ensayos clínicos para medicamentos que respalden una indicación para el tratamiento de la ELA.